RNAi技術(shù)應(yīng)用前景廣闊 本土企業(yè)自主研發(fā)實(shí)力不斷提升

        RNAi技術(shù)又稱RNA干涉技術(shù)，指通過抑制特定基因序列表達(dá)，實(shí)現(xiàn)細(xì)胞定向分化的一種分子生物學(xué)技術(shù)。與傳統(tǒng)基因敲除技術(shù)相比，RNAi技術(shù)具有簡(jiǎn)單快捷、可抑制各類基因表達(dá)、特異性強(qiáng)等優(yōu)勢(shì)，可以廣泛應(yīng)用于藥物研發(fā)、疾病治療、生命科學(xué)研究、植保等領(lǐng)域。

        按照維度不同，RNAi技術(shù)可細(xì)分為miRNA技術(shù)、反義核酸技術(shù)（ASO）以及干擾核酸技術(shù)（siRNA）三種。與其他RNAi技術(shù)相比，反義核酸技術(shù)具有特異性極強(qiáng)、不會(huì)產(chǎn)生免疫反應(yīng)、技術(shù)成熟度高、合成容易、生物活性高、含多種作用機(jī)制以及信息量高等優(yōu)勢(shì)，在藥物研發(fā)領(lǐng)域應(yīng)用較多。目前，全球已有多款反義核酸藥物獲批上市，包括Viltolarsen、Kynamro、Vyondy 53、Spinraza、Tegsedi等。

        根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2023年全球及中國RNAi技術(shù)產(chǎn)業(yè)深度研究報(bào)告》顯示，RNAi技術(shù)在藥物研發(fā)、疾病治療、生命科學(xué)研究、植保等領(lǐng)域應(yīng)用廣泛。在藥物研發(fā)領(lǐng)域，RNAi藥物可用于治療基因疾病，包括成人遺傳性ATTR淀粉樣變性等；在疾病治療領(lǐng)域，RNAi療法可用于治療心血管代謝疾病、遺傳疾病、腫瘤疾病等；在生命科學(xué)研究領(lǐng)域，RNAi技術(shù)可用于研究基因作用；在植保領(lǐng)域，RNAi技術(shù)可用于轉(zhuǎn)基因作物中。隨著研究深入、技術(shù)進(jìn)步，RNAi技術(shù)應(yīng)用范圍將進(jìn)一步擴(kuò)展。

        全球RNAi技術(shù)市場(chǎng)主要集中于歐美國家，代表企業(yè)包括美國奧尼蘭姆公司（Alnylam）、美國愛奧尼斯公司（Ionis）、英國阿斯利康制藥公司（AstraZeneca）、瑞士羅氏公司（Roche）等。與海外發(fā)達(dá)國家相比，我國RNAi技術(shù)研究起步較晚，相關(guān)企業(yè)數(shù)量較少。

        我國RNAi技術(shù)市場(chǎng)主要參與者包括瑞博生物、深信生物、艾博生物、圣諾醫(yī)藥、銳博生物等。艾博生物專注于siRNA、mRNA、DNA等藥物的研發(fā)及生產(chǎn)，目前已成功推出肺癌新抗原mRNA疫苗、ABO2011注射液、新冠mRNA疫苗ARCoVaX等mRNA藥物。圣諾醫(yī)藥為我國首家RNAi技術(shù)上市企業(yè)，目前已研發(fā)出多款RNAi藥物，其推出的雙重靶點(diǎn)RNAi療法可用于腫瘤治療過程中。

        新思界行業(yè)分析人士表示，RNAi技術(shù)作為一種分子生物學(xué)技術(shù)，在眾多領(lǐng)域擁有廣闊應(yīng)用前景。目前，受技術(shù)壁壘高等因素限制，我國RNAi技術(shù)行業(yè)尚處于起步階段，擁有其相關(guān)藥物及療法研發(fā)實(shí)力的企業(yè)數(shù)量極少。未來伴隨本土企業(yè)持續(xù)發(fā)力，我國RNAi技術(shù)成熟度有望提升，其商用化進(jìn)程將有所加快。

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