RNAi技術又稱RNA干涉技術,指通過抑制特定基因序列表達,實現細胞定向分化的一種分子生物學技術。與傳統基因敲除技術相比,RNAi技術具有簡單快捷、可抑制各類基因表達、特異性強等優勢,可以廣泛應用于藥物研發、疾病治療、生命科學研究、植保等領域。
按照維度不同,RNAi技術可細分為miRNA技術、反義核酸技術(ASO)以及干擾核酸技術(siRNA)三種。與其他RNAi技術相比,反義核酸技術具有特異性極強、不會產生免疫反應、技術成熟度高、合成容易、生物活性高、含多種作用機制以及信息量高等優勢,在藥物研發領域應用較多。目前,全球已有多款反義核酸藥物獲批上市,包括Viltolarsen、Kynamro、Vyondy 53、Spinraza、Tegsedi等。
根據新思界產業研究中心發布的《
2023年全球及中國RNAi技術產業深度研究報告》顯示,RNAi技術在藥物研發、疾病治療、生命科學研究、植保等領域應用廣泛。在藥物研發領域,RNAi藥物可用于治療基因疾病,包括成人遺傳性ATTR淀粉樣變性等;在疾病治療領域,RNAi療法可用于治療心血管代謝疾病、遺傳疾病、腫瘤疾病等;在生命科學研究領域,RNAi技術可用于研究基因作用;在植保領域,RNAi技術可用于轉基因作物中。隨著研究深入、技術進步,RNAi技術應用范圍將進一步擴展。
全球RNAi技術市場主要集中于歐美國家,代表企業包括美國奧尼蘭姆公司(Alnylam)、美國愛奧尼斯公司(Ionis)、英國阿斯利康制藥公司(AstraZeneca)、瑞士羅氏公司(Roche)等。與海外發達國家相比,我國RNAi技術研究起步較晚,相關企業數量較少。
我國RNAi技術市場主要參與者包括瑞博生物、深信生物、艾博生物、圣諾醫藥、銳博生物等。艾博生物專注于siRNA、mRNA、DNA等藥物的研發及生產,目前已成功推出肺癌新抗原mRNA疫苗、ABO2011注射液、新冠mRNA疫苗ARCoVaX等mRNA藥物。圣諾醫藥為我國首家RNAi技術上市企業,目前已研發出多款RNAi藥物,其推出的雙重靶點RNAi療法可用于腫瘤治療過程中。
新思界
行業分析人士表示,RNAi技術作為一種分子生物學技術,在眾多領域擁有廣闊應用前景。目前,受技術壁壘高等因素限制,我國RNAi技術行業尚處于起步階段,擁有其相關藥物及療法研發實力的企業數量極少。未來伴隨本土企業持續發力,我國RNAi技術成熟度有望提升,其商用化進程將有所加快。