基因藥物靶向遞送系統，是將基因導入靶細胞進行表達的載體，其性質的優劣直接影響基因藥物的遞送效率、靶向性。
基因藥物是現階段最受關注、未來市場潛力巨大的一類生物醫藥，可以用來治療腫瘤、遺傳性疾病、罕見病等難以治愈疾病，通常是利用核糖核酸（RNA）干擾技術來實現基因治療，例如采用mRNA（信使核糖核酸）、siRNA（小干擾核糖核酸）、shRNA（短發夾核糖核酸）等，直接作用于基因發揮治療效果。
現階段，已經開發問世的基因藥物靶向遞送系統包括非病毒類、病毒類兩大類，前者包括脂質體、紙質納米粒、聚合物等，后者包括腺病毒、腺相關病毒、慢病毒等。其中，脂質納米粒利用脂質包裹藥物進行遞送，具有安全性、高效性特征，目前應用比例較高。
對基因藥物靶向遞送系統進行修飾，可以提高遞送性能，降低基因藥物給藥劑量。例如利用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）修飾的基因藥物可實現精準遞送，是一種高效基因藥物靶向遞送系統。目前，美國Alnylam公司已經開發出多款GalNAc-siRNA藥物，部分已經上市，例如適用癥為急性肝卟啉病的Givlaari，部分產品處于臨床試驗階段。
我國政府對基因藥物靶向遞送系統技術發展也極為重視。2023年3月，科技部發布的2023年度國家重點研發計劃“基礎科研條件與重大科學儀器設備研發”重點專項中，提出建立基因藥物高效靶向遞送系統，實現適配mRNA、siRNA及基因編輯等基因序列的包封和體內高效靶向遞送。
我國基因藥物靶向遞送系統相關研究成果不斷問世。2023年，北京大學團隊構建了一種新的重組病毒樣納米粒（reBiosome），免疫原性顯著降低，弱酸病灶基因遞送效率顯著增強，有望作為高效、安全、靶向遞送基因藥物載體用于重大疾病的基因治療。
新思界
行業分析人士表示，基因治療是精準治療的重要發展方向，但基因藥物價格高昂，目前市場滲透率低。基因藥物靶向遞送系統直接影響基因藥物的治療效果，是限制基因藥物開發與應用重要因素之一。開發能夠大規模量產的基因藥物靶向遞送系統，不僅能夠加快基因藥物產量釋放，還能夠降低生產成本，有利于提高基因藥物市場普及率。
