基因治療（gene therapy），是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。基因治療屬于生物醫學中技術壁壘高的分類之一，主要治療現階段尚無有效治療方法、對健康威脅嚴重的疾病，例如血液瘤等惡性腫瘤、血友病等遺傳病、艾滋病等感染性疾病、脊髓性肌肉萎縮等罕見病等。
與傳統治療方式相比，在部分疾病治療領域，基因治療具有明顯優勢，在提高患者生活質量、延長患者壽命方面具有重要意義。基因治療包括生殖細胞基因治療、體細胞基因治療兩大塊，受技術限制，現階段全球研究主要集中在體細胞基因治療領域。20世紀70年代，基因治療概念被提出，90年代初，首個遺傳病體細胞基因治療方案被美國批準用于臨床，到2020年，美國FDA批準的基因治療產品有十余款。
根據新思界產業研究中心發布的
《2021年全球及中國基因治療產業深度研究報告》顯示，2020年，全球基因治療市場規模達到2.3億美元，隨著研究不斷深入，獲批產品不斷增多，療效逐漸得到市場認可，全球基因治療市場將進入爆發式增長階段。預計未來5年，全球基因治療市場將以178%左右的增速增長，到2025年市場規模將達到380億美元以上。
與美國相比，我國基因治療獲批上市產品較少，但相關技術研究火熱。2017年以來，我國政府陸續頒布了多項政策，規范基因治療行業發展，在此情況下，我國進入臨床試驗階段的基因治療產品數量快速增多，涉及到遺傳病、惡性腫瘤、罕見病等領域。未來隨著臨床試驗通過，多款產品有望集中上市，屆時我國基因治療市場規模有望迅速擴大。
我國基因治療行業發展時間較短，由于技術、經驗、人才積累不足，在部分高技術含量原材料領域研發及生產實力弱，例如色譜柱填料、質量分析色譜柱、除菌濾器、除病毒濾器等產品基本依靠進口。我國基因治療整體產業鏈完整度較低，大部分原材料市場被國外企業所壟斷，不利于我國基因治療行業長期健康發展，未來多個領域均面臨技術突破挑戰。
新思界
行業分析人士表示，基因治療行業進入的研發及技術壁壘高，由于屬于新興治療方式，需經過大量臨床試驗來驗證療效，因此也具有高資金壁壘，在全球范圍內，參與布局的企業主要是各國醫藥行業中的領先企業。與美國相比，我國醫藥企業在規模、研發能力、技術水平等方面實力較弱，但看好市場前景，進入基因治療領域布局的企業數量正在不斷增多，多款產品進入臨床試驗階段，預計5年內，我國基因治療市場將迎來爆發。
