囊性纖維化（CF）是由編碼囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）的基因發生突變，導致CFTR蛋白缺陷或缺失而引起的一種遺傳性外分泌腺疾病，主要表現為胰腺、肝臟、腎臟、肺部、鼻竇、汗腺、胰腺等器官的囊性病變和纖維化，嚴重時會導致器官功能衰竭。
囊性纖維化致病是一種罕見病，多發于白種人群，多在兒童及青少年時期發病，目前全球囊性纖維化患者數量已超7萬人。從區域分布來看，囊性纖維化發病率最高的地區為歐洲、北美、澳大利亞，中東、美洲、亞洲地區該疾病發病率相對較低。
根據新思界產業研究中心發布的
《2023-2028年囊性纖維化（CF）藥物行業市場深度調研及投資前景預測分析報告》顯示，囊性纖維化可通過藥物治療、手術治療、生活調整等方式進行治療。其中藥物治療是囊性纖維化的主要治療方式。囊性纖維化主要影響的器官是肺部，黏液阻塞呼吸道，使其容易感染和發炎。因此，目前藥物治療囊性纖維化的主要目的為防止感染，減少肺部分泌液量和黏稠程度，為實現這一目的，常使用支氣管擴張劑、抗生素、口服消化酶、CFTR調節劑等藥物進行治療。
其中CFTR調節劑（囊性纖維化跨膜電導調節劑）是目前有效矯正囊性纖維化的關鍵藥物之一。囊性纖維化患者最常攜帶的基因突變為CFTR第508位的苯丙氨酸缺失（Δ508），該突變會引起嚴重的蛋白運輸缺陷從而導致CFTR在胞內滯留和提前降解。基于此，CFTR調節劑應運而生，可用于逆轉突變危害，更有效的治療囊性纖維化。
目前市面上已開發的CFTR調節劑主要有兩大類，分別為矯正劑（增加細胞膜表面CFTR豐度）與增效劑（增強細胞膜上CFTR功能），具體產品包括I型矯正劑lumacaftor（VX-809）與tezacaftor（VX-661）、III型elexacaftor（VX-445）、矯正劑增效劑ivacaftor（VX-770）等。其中ivacaftor、tezacaftor、elexacaftor三種藥物合并使用的三聯療法是目前治療囊性纖維化最先進的藥物治療手段，市場存在較大發展前景。
新思界
行業分析人士表示，全球范圍內，布局囊性纖維化藥物市場的企業主要有福泰制藥（Vertex）、艾伯維（AbbVie）、艾爾建（Allergan）、凱西制藥（Chiesi Farmaceutici SpA）、吉利德（Gilead）等。其中福泰制藥是目前全球囊性纖維化藥物市場龍頭企業，其三聯療法Trikafta/Kaftrio在2023年一季度收入超過40億美元。
