囊性纖維化（CF）是由編碼囊性纖維化跨膜電導調節(jié)因子（CFTR）的基因發(fā)生突變，導致CFTR蛋白缺陷或缺失而引起的一種遺傳性外分泌腺疾病，主要表現為胰腺、肝臟、腎臟、肺部、鼻竇、汗腺、胰腺等器官的囊性病變和纖維化，嚴重時會導致器官功能衰竭。
囊性纖維化致病是一種罕見病，多發(fā)于白種人群，多在兒童及青少年時期發(fā)病，目前全球囊性纖維化患者數量已超7萬人。從區(qū)域分布來看，囊性纖維化發(fā)病率最高的地區(qū)為歐洲、北美、澳大利亞，中東、美洲、亞洲地區(qū)該疾病發(fā)病率相對較低。
根據新思界產業(yè)研究中心發(fā)布的
《2023-2028年囊性纖維化（CF）藥物行業(yè)市場深度調研及投資前景預測分析報告》顯示，囊性纖維化可通過藥物治療、手術治療、生活調整等方式進行治療。其中藥物治療是囊性纖維化的主要治療方式。囊性纖維化主要影響的器官是肺部，黏液阻塞呼吸道，使其容易感染和發(fā)炎。因此，目前藥物治療囊性纖維化的主要目的為防止感染，減少肺部分泌液量和黏稠程度，為實現這一目的，常使用支氣管擴張劑、抗生素、口服消化酶、CFTR調節(jié)劑等藥物進行治療。
其中CFTR調節(jié)劑（囊性纖維化跨膜電導調節(jié)劑）是目前有效矯正囊性纖維化的關鍵藥物之一。囊性纖維化患者最常攜帶的基因突變?yōu)镃FTR第508位的苯丙氨酸缺失（Δ508），該突變會引起嚴重的蛋白運輸缺陷從而導致CFTR在胞內滯留和提前降解。基于此，CFTR調節(jié)劑應運而生，可用于逆轉突變危害，更有效的治療囊性纖維化。
目前市面上已開發(fā)的CFTR調節(jié)劑主要有兩大類，分別為矯正劑（增加細胞膜表面CFTR豐度）與增效劑（增強細胞膜上CFTR功能），具體產品包括I型矯正劑lumacaftor（VX-809）與tezacaftor（VX-661）、III型elexacaftor（VX-445）、矯正劑增效劑ivacaftor（VX-770）等。其中ivacaftor、tezacaftor、elexacaftor三種藥物合并使用的三聯(lián)療法是目前治療囊性纖維化最先進的藥物治療手段，市場存在較大發(fā)展前景。
新思界
行業(yè)分析人士表示，全球范圍內，布局囊性纖維化藥物市場的企業(yè)主要有福泰制藥（Vertex）、艾伯維（AbbVie）、艾爾建（Allergan）、凱西制藥（Chiesi Farmaceutici SpA）、吉利德（Gilead）等。其中福泰制藥是目前全球囊性纖維化藥物市場龍頭企業(yè)，其三聯(lián)療法Trikafta/Kaftrio在2023年一季度收入超過40億美元。
