靶向RNA小分子藥物又稱小分子靶向RNA藥物，是指以RNA為藥物靶點的小分子藥物。目前蛋白質是大部分小分子藥物的靶點，但在藥物研發中，超八成已知疾病相關蛋白無法通過傳統方法進行靶向干預，靶向蛋白小分子藥物面臨著“不可成藥”難題。RNA處于蛋白質的上游，靶向RNA可直接調節蛋白質翻譯，解決蛋白“不可成藥”難題。
目前靶向RNA的藥物分為核酸藥物和小分子藥物兩大類，其中核酸藥物如RNA疫苗、saRNA、siRNA等已有多家企業布局，但其存在生產及質控難度大、載體有細胞毒性風險、遞送系統組織選擇有限等問題。相比于核酸藥物，靶向RNA小分子藥物具有成藥性較好、給藥便利、成本低、免疫原性低、生物利用度高等優勢，市場關注度正不斷提高。
靶向RNA小分子藥物作用機制分為通過抑制miRNA加工或抑制轉錄實現對轉錄翻譯的調控（bind to inhibit）、小分子通過調節可變剪接發揮作用（bind to modulate splicing）、小分子通過靶向降解發揮作用（bind to targeted degradation）三類。根據靶向RNA結構不同，靶向RNA小分子藥物分為多個密集螺旋結構、不規則的二級結構、三聯體重復序列三大類，其中多個密集螺旋結構占主導地位。
根據新思界產業研究中心發布的《
2024-2029年靶向RNA小分子藥物行業市場深度調研及投資前景預測分析報告》顯示，靶向RNA小分子藥物應用前景巨大，潛在適應癥涉及到脊髓性肌萎縮癥（SMA）、腓骨肌萎縮癥（CMT）、肌萎縮側索硬化癥（ALS）、額顥葉癡呆（FTD）、1型肌強直性營養不良（DM1）、亨廷頓癥等。在人口老齡化背景下，癌癥、神經系統疾病患者規模正不斷擴大，臨床治療需求將快速釋放，靶向RNA小分子藥物商業化空間廣闊。
靶向RNA小分子藥物開發流程包括篩選靶向RNA的小分子、靶點驗證、先導化合物的優化三個主要環節。受市場前景吸引，全球靶向RNA小分子藥物市場吸引了一批企業布局，包括羅氏、諾華、Biogen公司、百時美施貴寶公司、Skyhawk Therapeutic公司、ReviR Therapeutics（溪礫科技）、英國Storm Therapeutics公司、Rbometrix公司等。
新思界
行業分析人士表示，相比蛋白靶點，RNA靶點更具潛力，相比于核酸藥物，靶向RNA小分子藥物在成藥性、生產成本、給藥途徑等方面具有一定優勢，未來應用前景和商業化空間廣闊。全球靶向RNA小分子藥物研發熱情較高，尤其在歐美地區，但整體來看，目前全球向RNA小分子藥物場仍處于早期探索階段，產業化開發還面臨著諸多挑戰。
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