基因治療,是將基因遞送到細胞用于腫瘤、遺傳性疾病、傳染性疾病等治療的技術。基因遞送載體,是用于裝配基因,將基因導入靶細胞或宿主細胞,使基因進行表達的介質。廣義上來講,基因遞送載體可用來遞送siRNA、shRNA、miRNA等核酸分子。
根據新思界產業研究中心發布的
《2021-2025年基因遞送載體行業深度市場調研及投資策略建議報告》顯示,基因治療在惡性腫瘤治療、遺傳性疾病治療等方面具有重要作用。外來基因進入到人體后會被降解,無法達到治療效果,利用基因遞送載體,可將基因藥物遞送給靶細胞,因此其研究開發極為重要。現階段,基因遞送載體主要包括病毒載體、非病毒載體兩大類。隨著技術不斷進步,基因遞送載體材料種類不斷增多。
常見的病毒載體主要有逆轉錄病毒、腺病毒、腺相關病毒、慢病毒等,逆轉錄病毒存在安全性問題,因此后三種病毒是主要的病毒載體類型。在應用中,病毒載體將基因藥物包裹到病毒外殼內,由于病毒感染性強,通過此途徑可將基因導入靶細胞。病毒載體轉染率高,因此是主流的基因遞送載體,但其存在引發其他疾病的危險。
常見的非病毒載體主要有脂質體、樹狀大分子、陽離子聚合物、納米載體等。與病毒載體相比,非病毒載體具有安全性高、穩定性好、可大規模生產的優勢,但通常存在轉染率較低的缺點。其中,納米載體是一種新型基因遞送載體,是以天然或者合成高分子聚合物為材料,利用納米技術制造而成,具有靶向性好、透過性高等優點,成為基因遞送載體研究的重點方向之一。
新思界
行業分析人士表示,在海外市場中,基因遞送載體相關企業主要有英國牛津生物醫藥、德國Apceth Biopharma(被日本日立化學收購)、法國諾華賽、瑞士龍沙集團、美國Brammer Bio(被美國賽默飛世爾收購)、日本富士生物等;在我國市場中,基因遞送載體相關企業主要有北京五加和、和元生物等,這兩家企業在國內市場中處于領先地位。
受我國人口老齡化日益加劇、癌癥患者不斷增多等因素影響,我國政府對基因遞送載體行業發展極為重視。“十四五”國家重點研發計劃“納米前沿”重點專項中提出,發展副作用低而遞送、轉染、治療效率高的基因藥物遞送材料的制備新技術新方法。創建仿生納米體系或工程化細胞的制備技術,制定質控標準,開展其腫瘤治療的臨床前研究和臨床研究。未來,我國基因遞送載體技術還將不斷進步。