XPO1,全稱為核輸出蛋白1,又稱染色體區域穩定蛋白1,是富含亮氨酸的蛋白質從細胞核通過核孔復合體進入細胞質的主要轉運受體蛋白,在維持細胞內穩態中起著重要作用。XPO1的突變與異常表達存在于大多惡性腫瘤之中,包括骨髓瘤、淋巴瘤、胰腺癌、卵巢癌、胃癌等。抑制XPO1可以恢復腫瘤抑制蛋白質功能、抑制促癌基因表達,進而治療腫瘤,因此XPO1是新型癌癥療法的潛力靶點。
XPO1抑制劑是治療多種惡性腫瘤的一類靶向藥物。經過近些年發展,國內外已研發出多種XPO1抑制劑,但上市產品還比較少,目前全球范圍內,僅有一款XPO1抑制劑產品獲批上市,為2019年7月獲FDA批準上市的KaryopharmTherapeutics研發的口服XPO1抑制劑產品Selinexor(塞利尼索),主要用于治療復發難治性骨髓瘤與彌漫性大B細胞淋巴瘤。其中在我國范圍內,2021年12月,德琪醫藥-B的塞利尼索(ATG-010)獲NMPA附條件上市批準,適用于復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的治療。
多發性骨髓瘤(MM)一種漿細胞惡性增殖性疾病,多發于中老年群體。近年來,在我國老齡化進程不斷加快以及醫療診斷技術不斷提升背景下,多發性骨髓瘤患者規模正不斷擴大,2021年國內多發性骨髓瘤病例已超2.5萬例、死亡病例已超1.9萬例。龐大的多發性骨髓瘤患者規模為國內XPO1抑制劑行業發展奠定了良好基礎,2022年7月,德琪醫藥的塞利尼索(ATG-010,商品名為希維奧)在我國成功上市,未來國內XPO1抑制劑行業發展前景廣闊。
根據新思界產業研究中心發布的
《2022-2027年XPO1抑制劑行業市場深度調研及投資前景預測分析報告》顯示,目前國內還有多款XPO1抑制劑正處于研究階段,主要包括德琪醫藥的ATG-016(Ⅱ期臨床)與ATG-527(臨床前期)、君境生物的WJ01024(Ⅰ期臨床)與WJ01075(獲批臨床)等。其中ATG-016和ATG-527均由Karyopharm Therapeutics研發,后被德琪醫藥引進。未來我國XPO1抑制劑研發進程將不斷加快,行業發展前景廣闊。
新思界
產業分析人員表示,近年來,在國內老齡化進程不斷加快以及國民健康意識不斷加強背景下,癌癥患者數量不斷增加,其中多發性骨髓瘤作為威脅中老年群體健康的一大疾病,其相關藥物市場需求不斷增加。在此背景下,XPO1抑制劑作為治療包含骨髓瘤、淋巴瘤等多種惡性腫瘤疾病在內的重要靶向藥物,其行業展現出巨大發展前景,但目前國內外僅有一款XPO1抑制劑獲批上市,未來國內XPO1抑制劑在研企業還需不斷加快研發進程。