CRISPR，是原核生物基因組內(nèi)的一段重復(fù)序列。病毒可將自身基因整合到細(xì)菌，利用細(xì)菌進(jìn)行基因復(fù)制，為清除病毒基因，細(xì)菌利用CRISPR對其進(jìn)行切除，這是細(xì)菌的免疫系統(tǒng)。CRISPR基因編輯技術(shù)利用CRISPR系統(tǒng)的工作原理，使細(xì)菌對病毒基因產(chǎn)生記憶，當(dāng)病毒再次入侵細(xì)菌時，對病毒基因進(jìn)行清除。CRISPR基因編輯在治療無藥可醫(yī)疾病方面具有重要意義。
世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)顯示，2020年全球新發(fā)癌癥病例1929萬例，死亡病例996萬例。全球癌癥患者人數(shù)持續(xù)增長，癌癥精準(zhǔn)治療的重要性日益突出。癌細(xì)胞的特點在于克隆速度快、可產(chǎn)生不同特征的細(xì)胞克隆，CRISPR可追蹤癌細(xì)胞譜系變化，發(fā)現(xiàn)不同細(xì)胞克隆，并對免疫細(xì)胞進(jìn)行工程化改造，提高其抗癌活性。總的來看，CRISPR基因編輯能夠快速識別并清除病毒基因。
2012年，CRISPR基因編輯技術(shù)誕生，其功能強(qiáng)大，大幅提高了基因編輯的可行性，迅速獲得基因編輯領(lǐng)域關(guān)注，研究日益深入。2020年，CRISPR基因編輯技術(shù)獲得諾貝爾化學(xué)獎，之后其在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用研究步伐加快，2021年，多項CRISPR基因編輯療法進(jìn)入臨床試驗階段，代表性藥品有CTX001、EDIT-301、OTQ923、EDIT-101、PBLTT52CAR19、CRISPR-edited CCR5-ablated HSPCs等，治療疾病涉及β-地中海貧血、鐮狀細(xì)胞病、先天性黑蒙癥、B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、HIV感染等。
根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的
《2022-2026年CRISPR基因編輯行業(yè)深度市場調(diào)研及投資策略建議報告》顯示，預(yù)計到2025年前后，全球基因療法市場規(guī)模有望達(dá)到千億元，CRISPR基因編輯是一種突破性基因編輯技術(shù)，因此受到多家機(jī)構(gòu)與企業(yè)的關(guān)注。在全球范圍內(nèi)，CRISPR基因編輯相關(guān)科研機(jī)構(gòu)與企業(yè)主要有Editas Medicine、GARPHITE BIO、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、北京大學(xué)、博雅輯因、本島基因、正序生物、南模生物等。
在我國，本島基因用于治療單純皰疹病毒性角膜炎的BDmRAN-C01、博雅輯因用于治療β-地中海貧血的ET-01，北京大學(xué)、307醫(yī)院用于治療HIV感染的CRISPR-edited CCR5-ablated HSPCs等CRISPR基因編輯療法藥品已經(jīng)獲批進(jìn)入臨床試驗階段。
新思界
行業(yè)分析人士表示，目前來看，全球研發(fā)問世的CRISPR基因編輯藥品種類不斷增多，但尚未有產(chǎn)品進(jìn)入市場，多數(shù)處于臨床試驗階段，部分處于臨床前階段。與國外相比，我國CRISPR基因編輯行業(yè)在藥品研發(fā)速度、商業(yè)化發(fā)展速度等方面相差不大，未來將與國外企業(yè)爭奪市場份額。
核酸提取純化試劑市場發(fā)展迅速 國產(chǎn)品牌市
