原位轉分化技術是誘導性多能干細胞（iPSC）技術上迭代發展起來的新一代細胞重編程技術。
基因療法是目前全球各大藥企重點布局方向，全球處于臨床前階段的基因療法藥物已達到1110項以上，適應癥包括神經系統疾病、眼科疾病、代謝疾病、腫瘤、骨骼肌肉疾病等，其中神經系統疾病占比最高，達18.5%左右。神經系統疾病包括阿爾茨海默病、腦中風、帕金森病、抑郁癥、精神分裂癥、自閉癥等。
神經元的再生修復是神經系統疾病治愈的關鍵。胚胎干細胞移植是解決神經元再生問題的主要方案，但該方案存在免疫排斥風險。原位轉分化技術為神經元再生提供了新思路，與胚胎干細胞移植相比，具有成本較低、步驟少、可避免免疫排斥反應、減少倫理風險等諸多優勢，近年來，隨著基因療法市場發展，原位轉分化技術市場關注度日益提升。
根據新思界產業研究中心發布的《
2024-2029年原位轉分化技術行業風險投資態勢及投融資策略指引報告》顯示，近年來，全球布局原位轉分化技術的企業在不斷增加，從國內市場來看，紐倫捷生物、神曦生物、鯨奇生物等企業為代表性企業。原位轉分化技術是基因療法重要發展方向，目前原位轉分化技術尚處于研發早期階段，隨著技術突破，未來3-5年，該技術將會進入更多的臨床試驗。
紐倫捷生物的細胞原位轉分化技術具有自主知識產權，圍繞該技術，紐倫捷生物建立了病毒及非病毒載體設計、轉分化因子篩選、體內外藥效學方法開發等新型基因治療藥物關鍵研發平臺。2023年12月，紐倫捷生物完成了數千萬元Pre-A輪融資，投資方包括上海科技創業、武漢百贏、上海司南園科等。
神曦生物是少數專注于神經再生的企業之一，原位神經再生技術平臺處于全球領先水平，原位轉分化技術已應用到多種神經系統疾病，具有安全、可大規模生產優勢。2023年5月，神曦生物完成了超億元人民幣的Pre-A+輪融資，融資將用于原位神經再生技術的臨床轉化。
新思界
行業分析人士表示，神經元的再生修復是神經系統疾病治愈的關鍵，原位轉分化技術為神經元再生提供了新途徑，在神經系統疾病治療領域應用前景廣闊。目前原位轉分化技術尚處于研發早期階段，但基于其前景，市場布局企業不斷增加，在相關企業積極布局下，原位轉分化技術臨床轉化進程將加快。
