多能干細胞具有自我更新、自我復(fù)制能力，在一定條件下可分化成多種APSC多能細胞，如功能性神經(jīng)元、視網(wǎng)膜色素上皮、神經(jīng)祖細胞、角膜上皮細胞等，用于各種疾病的治療。多能干細胞藥物是通過生物技術(shù)、化學(xué)技術(shù)、定向誘導(dǎo)或基因修飾等方式將多能干細胞轉(zhuǎn)化為可用于治療的藥物。
干細胞技術(shù)是生物技術(shù)領(lǐng)域的前沿技術(shù)，也是醫(yī)學(xué)界公認未來攻克疾病的主流醫(yī)學(xué)手段。近年來，隨著技術(shù)突破，以干細胞技術(shù)為核心的再生醫(yī)學(xué)市場發(fā)展迅速，2017-2022年，我國再生醫(yī)學(xué)市場年均復(fù)合增長率超過30%，2022年市場規(guī)模超過330億元。干細胞市場發(fā)展迅速，目前全球已有近20款干細胞藥物上市。
干細胞可分為全能干細胞、多能干細胞、成體干細胞等，其中成體干細胞是治療類干細胞藥物主要來源。但由于成體干細胞分化增殖能力有限，成體干細胞產(chǎn)品難以規(guī)模化生產(chǎn)，且生產(chǎn)工藝、質(zhì)量標準難以統(tǒng)一。相比之下，多能干細胞在增殖速度、復(fù)制能力、分化潛能等方面具有明顯優(yōu)勢，有望實現(xiàn)標準化、規(guī)模化藥物生產(chǎn)。基于此，近年來，多能干細胞藥物研究熱情不斷升高。
根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《
2023-2028年多能干細胞藥物行業(yè)市場深度調(diào)研及投資前景預(yù)測分析報告》顯示，多能干細胞分為人胚干細胞（ESC）、誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）等類型。目前全球多能干細胞藥物研發(fā)多處于早期階段，適應(yīng)癥涉及到半月板損傷、脊髓損傷、帕金森、多發(fā)性硬化癥、實體瘤、心力衰竭、黃斑部病變等，在研企業(yè)有BlueRock、Vertex Pharmaceuticals、Fate Therapeutics、澤輝生物、意勝生物、睿健醫(yī)藥等。
從國內(nèi)市場來看，澤輝生物是國內(nèi)領(lǐng)先的多能干細胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)企業(yè)，在ESC、iPSC兩個領(lǐng)域均有布局，旗下藥物CAStem細胞注射液是由臨床級人胚干細胞分化而來，主要成分為M類細胞，適應(yīng)癥為呼吸系統(tǒng)疾病（IND獲批）、半月板損傷（Phase 2）；意勝生物專注于由多能干細胞衍生的胰島細胞療法，藥物管線“ESN5800”路線核心技術(shù)指標達到國際頂尖水平；2022年，睿健醫(yī)藥提交的“人源多巴胺能前體細胞注射液”臨床試驗申請（IND）成功受理，睿健醫(yī)藥因此成為國內(nèi)首家在帕金森領(lǐng)域多能干細胞衍生藥物臨床申請獲得受理的生物醫(yī)藥公司，在國際市場上僅次于BlueRock。新思界
行業(yè)分析人士表示，我國多能干細胞藥物研發(fā)進程正不斷加快，與國際先進水平的差距將持續(xù)縮小。
