AAV基因療法應(yīng)用前景好 全球研究在不斷深入

　　腺相關(guān)病毒（AAV）是一種大小約為26nm的單鏈DNA病毒，主要由蛋白衣殼和單鏈DNA基因組構(gòu)成。近年來，AAV基因療法在罕見病領(lǐng)域展現(xiàn)出良好應(yīng)用前景，隨著研究不斷深入，AAV基因療法在罕見眼科疾病、血友病、額顳葉癡呆、糖原貯積癥、亨廷頓舞蹈病等多種適應(yīng)癥上均取得了一定進展。

　　AAV包括AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5等多個類型，獨特的分子結(jié)構(gòu)賦予了不同類型的AAV基因特異性地靶向不同細胞的能力，目前AAV已成為使用最廣泛的病毒遞送載體。相比于慢病毒載體遞送技術(shù)，AAV載體具有風(fēng)險小優(yōu)勢，相比于納米復(fù)合材料遞送技術(shù)，AAV載體的轉(zhuǎn)染率高、遞送靶向性優(yōu)良。目前在懸浮培養(yǎng)體系中應(yīng)用三質(zhì)粒體系的瞬時轉(zhuǎn)染方法是AAV載體最常用的生產(chǎn)方法。

　　根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2022-2027年AAV基因療法行業(yè)市場深度調(diào)研及投資前景預(yù)測分析報告》顯示，作為基因治療領(lǐng)域研究熱點，目前AAV基因療法領(lǐng)域已吸引了一大批藥企入局，包括Spark公司、Regenxbio公司、紐福斯公司、Axovant公司、Rocket Pharmaceuticals公司、BioMarin公司、Sangamo公司、信致醫(yī)藥科技、至善唯新等。隨著布局企業(yè)數(shù)量不斷增加，AAV基因療法市場競爭日漸加劇。

　　AAV基因療法市場發(fā)展空間廣闊，但目前來看，AAV基因療法行業(yè)發(fā)展仍存在較多挑戰(zhàn)，如AAV生產(chǎn)成本高、AAV生產(chǎn)規(guī)模小、傳統(tǒng)AAV載體轉(zhuǎn)導(dǎo)效率低、AAV基因載荷小等。AAV載體生產(chǎn)成本高是限制AAV基因療法市場發(fā)展的主要因素之一，目前美國AAV病毒大規(guī)模生產(chǎn)成本平均在80萬美元/人。

　　血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，可分為A、B兩型。近年來，隨著相關(guān)研究深入，AAV基因療法在血友病臨床治療方面獲得了顯著的突破，Sangamo、Spark、uniQure等公司關(guān)于血友病的進展已進入臨床3期。2021年，上海信致醫(yī)藥科技自主研發(fā)的BBM-H901注射液獲得NMPA批準進入臨床試驗階段。BBM-H901注射液是國內(nèi)首個適用于血友病預(yù)防及治療的AAV基因治療藥物，標志著我國AAV基因療法開啟了新篇章。

　　新思界行業(yè)分析人士表示，AAV是使用最廣泛的病毒遞送載體，近年來，隨著研究不斷深入，AAV基因療法市場發(fā)展速度加快。全球范圍內(nèi)，布局AAV基因療法的企業(yè)數(shù)量較多，市場競爭相對激烈，但作為新治療方式，目前AAV基因療法市場中仍存在較多挑戰(zhàn)尚未得到解決。

投票