光遺傳學又稱為光基因工程，是通過遺傳方法將外源光敏蛋白靶向導入目標神經元上，用不同波長及強度的光源刺激光敏蛋白，調控神經元的活性，進而控制細胞乃至動物生理活動和行為的一種光控細胞新技術。
光遺傳學技術整合了光學、遺傳學、基因工程、細胞生物學、分子生物學等多學科技術，在神經科學、行為科學、生物醫學、臨床醫學等領域應用廣泛。與電生理刺激、藥理學刺激相比，光遺傳學具有靈敏性高、特異性強、毒性低、快速精確、高度可逆、時空分辨率高等特點。
光遺傳學主要由光敏蛋白、光敏蛋白運載體、光刺激系統三大部分組成，其中光敏蛋白是光遺傳學技術的關鍵組成部分，典型光敏蛋白主要有視紫紅質通道蛋白2（ChR2）、嗜鹽菌紫質（NpHR）、光激活G蛋白偶聯受體（OptoXR）等。光敏蛋白運載體主要有病毒、轉基因動物兩種，腺病毒、慢病毒為常用病毒運載體。光刺激系統涉及到鹵素光源、氙氣光源、微小發光二極管、激光等。
根據新思界產業研究中心發布的《
2024-2029年光遺傳學（光基因工程）行業市場深度調研及投資前景預測分析報告》顯示，光遺傳學在色素性視網膜炎、老年性黃斑變性（AMD）、青光眼、腦卒中、帕金森、阿爾茲海默癥（AD）、癲癇、心臟疾病治療領域具有廣闊前景。神經內科疾病是光遺傳學研究最多的適應癥，視網膜疾病是光遺傳學研究和應用進展較快的適應癥，目前已進入人體臨床試驗。在人口老齡化背景下，視網膜疾病、神經內科疾病發病率呈增長趨勢，光遺傳學作為新治療方式，應用前景廣闊。
近年來，全球布局光遺傳學視網膜基因療法的企業和在研管線數量呈增加趨勢，研究企業包括美國Bionic Sight公司（BS01）、美國Nanoscope Therapeutics公司（vMCO-010）、法國GenSight Biologics公司（GS030）、愛爾蘭Allergan公司（RST-001）、Ray Therapeutics（RTx-015）等。目前我國布局光遺傳學基因療法的企業較少，包括北京健達九州、星明優健等。
新思界
行業分析人士表示，光遺傳學技術具有靈敏性高、特異性強、精準等特點，近十年來，全球光遺傳學領域發展迅速，基于光遺傳學技術也產生了大量工具和應用。目前視網膜疾病、神經內科是光遺傳學基因療法主要適應癥，未來隨著研究深入，光遺傳學基因療法有望向腫瘤、止痛等適應癥進一步擴展。
