據(jù)報道，近日美國哈佛大學和生物技術(shù)公司eGenesis的研究人員利用一種新的基因編輯技術(shù)，去除了豬基因組中可能有害的病毒基因，從而掃清豬器官用于人體移植的重大難關(guān)，為全世界亟需器官移植的上百萬病人帶來希望。
鑒于這項成果的意義重大，美國《科學》雜志一次性審稿，并提前在線刊登論文，而不是按慣例等到每周的星期四發(fā)表。哈佛大學和eGenesis異種器官移植課題帶頭人是中國女孩楊璐菡，她說：“這個工作掃除了10多年前發(fā)現(xiàn)豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒后在這個領(lǐng)域的最大的安全障礙，也重新燃起了大家對異種器官移植的信心。”
楊璐菡2008年本科畢業(yè)于北京大學，曾因第一個利用CRISPR-Cas9技術(shù)修改細胞基因組和領(lǐng)導eGenesis，而被福布斯雜志評為2014年30歲以下30個科學醫(yī)療領(lǐng)域(30 under 30)領(lǐng)軍人物之一。
內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒是嵌在細胞內(nèi)基因組的病毒，在豬身體里面不會有毒性。但當豬的細胞和人的細胞接觸時，這種病毒會從豬的基因組“跳”到人的基因組中。
異種病毒傳播最典型的例子就是艾滋病病毒（一種逆轉(zhuǎn)錄病毒）從靈長類動物傳播到人類，至今還沒有有效徹底的醫(yī)療方法防御和清除艾滋病毒。因此，豬基因組的內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒成為人體移植利用豬器官面臨的一個重大醫(yī)療風險問題。
楊璐菡和她在哈佛的博士生導師、美國科學院及工程學院雙料院士喬治•丘奇創(chuàng)立了一家叫eGenesis的生物技術(shù)公司，致力于推動異種器官移植臨床應用。從2014年起，楊璐菡做為異種器官移植課題帶頭人，帶領(lǐng)10個人的科研團隊在哈佛和eGenesis利用新發(fā)明的一種叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技術(shù)，敲除豬基因組中可能的致病基因。
此前，大多數(shù)的基因改造都是一個基因?qū)用嫔系男薷模珻RISPR-Cas9的最高記錄也就是一次改造6個基因拷貝。而在豬細胞中，一個細胞有62個拷貝的內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒基因需要修改，并且必須保持基因組的完整性。
當丘奇和楊璐菡改造后的豬細胞和人的細胞一起培養(yǎng)時，他們發(fā)現(xiàn)，豬病毒“侵染率下降到了至少以前的1/1000”，“在監(jiān)測靈敏度范圍內(nèi)檢測不到任何侵染”。“我們相信這個工作，和我們展示的技術(shù)的可能性，會帶領(lǐng)異種移植這個領(lǐng)域煥發(fā)蓬勃新生機，”楊璐菡說。
楊璐菡說，希望在接下來5年時間內(nèi)，把異種器官移植向臨床方向推動。當然，異種器官移植除了技術(shù)方面的問題，還有生物倫理問題、商業(yè)規(guī)范問題等需要解決。
