2001年-2016年美國共有433個新藥批準上市，其中只有133個在中國上市，占30.7%。近10年，在我國上市的29個典型新藥比歐美晚5-7年。另有數據顯示，1973年到1983年十年的時間，美國只有10個罕見病藥物上市；在1983年的“孤兒藥法案”頒布之后，從1983年到2015年有將近500個罕見病藥物上市。
罕見病患者群體的治療現狀更糟糕。“孤兒藥”是不少罕見病患者最后的希望，由于病因相對復雜及企業研發乏力、境外藥國內上市時間漫長等因素，大多數罕見病患者無藥可用。
國外罕見病創新藥物進入中國時間長，而我國藥物醫療器械的創新性研發又比較落后，罕見病藥物既貴且缺。治療罕見病的500多種藥物中，只有110多種藥物在國內上市，盡管存在較大風險，很多中國患者也只能選擇代購。即便有藥，還有一些患者因為藥價昂貴而望藥興嘆。
為此，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，提出了36條具體改革措施，其中包括罕見病治療藥品醫療器械一系列鼓勵政策，如可附帶條件批準上市等。
《意見》特別提到：“罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見病治療藥品醫療器械，可附帶條件批準上市，企業應制定風險管控計劃，按要求開展研究。”推出一些優先審批、加快審批的措施，通過這些來降低研發成本，有利于降低新藥上市價格，更好地實現藥品的可及性。
盡管在創新藥審評審批上出現了利好政策，但與歐美、日本相比，中國政府要讓罕見病治療可及，仍需解決多重問題。截至目前，已有包括美國、日本在內的40多個國家和地區通過罕見病藥物相關法案。由于價格管理、基金資助，稅務減免以及市場獨占期等多重優惠政策，國外藥企紛紛加大了對罕見病藥物的研發與生產。因此，亟須制定我國的罕見病藥物政策和管理制度，包括稅收優惠政策、注冊審批特殊政策、醫保政策等。
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醫藥行業分析人士表示，《意見》只是部門的規范性文件，位階較低，立法部門需加快后續法律的立、改、廢工作，創新藥的監管、審評審批才能真正做到有法可依。另外罕見病缺藥問題涉及面廣，政府、企業、公益界等多方合作仍需加強，才能讓罕見病治療可及。
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