我們生活中有這樣一類人群，他們可能不小心一個小擦傷就血流不止，一次摔跤導(dǎo)致關(guān)節(jié)疼痛甚至壞死，無預(yù)兆就出現(xiàn)消化道出血或者尿血，這類人常被稱為“玻璃人”。其實現(xiàn)實中很多“玻璃人”都是血友病患者，這種疾病基本屬于X連鎖隱性基因缺陷病，血友病患者因為不同程度缺乏某種凝血因子或活性不足而導(dǎo)致凝血功能障礙。
目前多數(shù)血制品生產(chǎn)企業(yè)都能供應(yīng)人凝血因子Ⅷ和凝血酶原復(fù)合物，部分企業(yè)也能生產(chǎn)高純度的人凝血因子Ⅸ制劑。相比于來源于人血的凝血因子，來自基因工程的重組凝血因子無疑在產(chǎn)品來源和病毒風(fēng)險性方面具有顯著的優(yōu)勢。在重組凝血因子Ⅸ（rFⅨ）方面，目前獲批的品種有限，在2013年前輝瑞的Benefix是唯一獲批的重組凝血因子Ⅸ，但近幾年多個產(chǎn)品獲批，包括Shire、Bioverativ、諾和諾德、貝林和Aptevo的品種。
盡管患者有限，但由于需要長期治療且費用高昂，使得目前全球血友病用藥市場總額已經(jīng)超過100億美元，其中重組凝血因子產(chǎn)品NovoSeven、Kovaltry、Advate和部分血源凝血因子都已達到重磅炸彈級別行列，然而國內(nèi)血友病用藥市場規(guī)模還非常有限。
中國的血友病診療率遠低于歐美，作為一種嚴重遺傳病，血友病在全球普遍采用登記管理方式，不過與歐美普遍血友病登記人數(shù)占總?cè)藬?shù)的10/100,000以上不同，中國登記血友病人數(shù)僅為總?cè)藬?shù)的0.8/100,000，由于血友病人種間患病率并無較大差異，故相比于歐美，中國血友病患者的診療率尚不及10%。
為此的2017版中國血友病專家共識強調(diào)：“隨著醫(yī)療保險和藥品供應(yīng)等條件的改善，我國已經(jīng)具備在血友病患者中開展預(yù)防治療的各種條件。建議積極開展預(yù)防治療，以便降低我國血友病患者的致殘率，提高生活質(zhì)量。”
目前國內(nèi)市場血友病用藥主要包括針對血友病A的血源和重組凝血因子Ⅷ，針對血友病B的凝血酶原復(fù)合物（PCC）及rFⅨ，以及針對抑制物的PCC及rFⅦa。2016年國產(chǎn)凝血因子（均為血源凝血因子）一共供應(yīng)市場98.86萬瓶（按200IU/瓶測算，下同），進口凝血因子（均為重組）68.59 萬瓶，PCC68.67萬瓶，按產(chǎn)品中標價測算，市場規(guī)模約為15億元。
隨著國家對醫(yī)療投入的增加和對于罕見病的日益重視，目前部分發(fā)達地區(qū)已經(jīng)逐步將血友病預(yù)防治療（特別是兒童人群血友病預(yù)防）納入當(dāng)?shù)芈」芾碇校?017版醫(yī)保調(diào)整特別關(guān)注了血友病人群的需求。2017版醫(yī)保調(diào)整增加rFⅨ作為醫(yī)保乙類產(chǎn)品，并降低對rFⅧ的醫(yī)保使用限制。而在結(jié)束的醫(yī)保藥品價格談判中，rFⅦa作為36個品種中降幅最低的品種以不到10%的降價幅度進入醫(yī)保，使得目前國內(nèi)血友病替代治療的5個藥物全部被納入國家醫(yī)保目錄，此外一系列血友病在研藥物都被國家藥監(jiān)部門列入加快審評藥品目錄。
新思界
醫(yī)藥行業(yè)分析人士表示，國家對血友病加大重視以及對該病患者的關(guān)懷，對于血友病的重視和政策實施，中國的血友病用藥市場將保持一個快速增長的態(tài)勢，對比歐美，中國血友病還有未來巨大的市場潛力亟待開發(fā)。
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《2017-2021年中國血制品行業(yè)市場供需現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢預(yù)測報告》！
