我們生活中有這樣一類人群，他們可能不小心一個小擦傷就血流不止，一次摔跤導致關節(jié)疼痛甚至壞死，無預兆就出現(xiàn)消化道出血或者尿血，這類人常被稱為“玻璃人”。其實現(xiàn)實中很多“玻璃人”都是血友病患者，這種疾病基本屬于X連鎖隱性基因缺陷病，血友病患者因為不同程度缺乏某種凝血因子或活性不足而導致凝血功能障礙。
目前多數(shù)血制品生產(chǎn)企業(yè)都能供應人凝血因子Ⅷ和凝血酶原復合物，部分企業(yè)也能生產(chǎn)高純度的人凝血因子Ⅸ制劑。相比于來源于人血的凝血因子，來自基因工程的重組凝血因子無疑在產(chǎn)品來源和病毒風險性方面具有顯著的優(yōu)勢。在重組凝血因子Ⅸ（rFⅨ）方面，目前獲批的品種有限，在2013年前輝瑞的Benefix是唯一獲批的重組凝血因子Ⅸ，但近幾年多個產(chǎn)品獲批，包括Shire、Bioverativ、諾和諾德、貝林和Aptevo的品種。
盡管患者有限，但由于需要長期治療且費用高昂，使得目前全球血友病用藥市場總額已經(jīng)超過100億美元，其中重組凝血因子產(chǎn)品NovoSeven、Kovaltry、Advate和部分血源凝血因子都已達到重磅炸彈級別行列，然而國內血友病用藥市場規(guī)模還非常有限。
中國的血友病診療率遠低于歐美，作為一種嚴重遺傳病，血友病在全球普遍采用登記管理方式，不過與歐美普遍血友病登記人數(shù)占總人數(shù)的10/100,000以上不同，中國登記血友病人數(shù)僅為總人數(shù)的0.8/100,000，由于血友病人種間患病率并無較大差異，故相比于歐美，中國血友病患者的診療率尚不及10%。
為此的2017版中國血友病專家共識強調：“隨著醫(yī)療保險和藥品供應等條件的改善，我國已經(jīng)具備在血友病患者中開展預防治療的各種條件。建議積極開展預防治療，以便降低我國血友病患者的致殘率，提高生活質量。”
目前國內市場血友病用藥主要包括針對血友病A的血源和重組凝血因子Ⅷ，針對血友病B的凝血酶原復合物（PCC）及rFⅨ，以及針對抑制物的PCC及rFⅦa。2016年國產(chǎn)凝血因子（均為血源凝血因子）一共供應市場98.86萬瓶（按200IU/瓶測算，下同），進口凝血因子（均為重組）68.59 萬瓶，PCC68.67萬瓶，按產(chǎn)品中標價測算，市場規(guī)模約為15億元。
隨著國家對醫(yī)療投入的增加和對于罕見病的日益重視，目前部分發(fā)達地區(qū)已經(jīng)逐步將血友病預防治療（特別是兒童人群血友病預防）納入當?shù)芈」芾碇校?017版醫(yī)保調整特別關注了血友病人群的需求。2017版醫(yī)保調整增加rFⅨ作為醫(yī)保乙類產(chǎn)品，并降低對rFⅧ的醫(yī)保使用限制。而在結束的醫(yī)保藥品價格談判中，rFⅦa作為36個品種中降幅最低的品種以不到10%的降價幅度進入醫(yī)保，使得目前國內血友病替代治療的5個藥物全部被納入國家醫(yī)保目錄，此外一系列血友病在研藥物都被國家藥監(jiān)部門列入加快審評藥品目錄。
新思界
醫(yī)藥行業(yè)分析人士表示，國家對血友病加大重視以及對該病患者的關懷，對于血友病的重視和政策實施，中國的血友病用藥市場將保持一個快速增長的態(tài)勢，對比歐美，中國血友病還有未來巨大的市場潛力亟待開發(fā)。
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《2017-2021年中國血制品行業(yè)市場供需現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢預測報告》！
